一种指导人体产生针对HIV的特异性抗体的新方法导致该抗体在美国国立卫生研究院临床试验参与者中持续生产了一年以上。这种药物输送技术使用一种无​​害的病毒将抗体基因输送到人体细胞中，从而使人体能够在较长时间内产生抗体。根据研究人员的说法，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗多种传染病。

美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所(NIAID)的研究人员于3月9日在2020年逆转录病毒和机会感染大会(CROI)上以口头报告的形式报告了这一发现。

抗体是有助于预防或清除感染的免疫系统蛋白。传统疫苗诱导免疫系统产生保护性抗体。预防感染的另一种方法是将单克隆抗体(一种旨在结合单个靶标的特异性抗体的制备物)直接递送给人。单克隆抗体也可用于治疗，其中许多已被批准用于治疗癌症，自身免疫性疾病和其他疾病，而其他抗体已被评估用于治疗传染病，例如埃博拉病毒病。

向人施用蛋白质需要定期注射或输注以保持保护或治疗水平，这可能是一个挑战，特别是在资源有限的环境中。使用病毒作为载体或载体来传递抗体基因提供了一种潜在的选择。

NIAID主管Anthony S. Fauci，医学博士说：“单克隆抗体在预防和治疗已建立的和正在出现的传染病方面具有广阔的前景，”病毒载体等新型的输送平台可以促进未来基于抗体的预防和治疗方法的开发和部署，这些发现是朝这个方向迈出的有希望的第一步。”

由NIAID疫苗研究中心(VRC)的科学家开发的药物递送系统使用腺相关病毒血清型8(AAV8)递送抗体基因。AAV-一种不会在人类中引起疾病​​的小型病毒-已被证明是用于基因治疗的安全，耐受性良好的载体。在先前的动物模型研究中，VRC研究人员发现，使用AAV8传递抗猴猴艾滋病毒的猿猴免疫缺陷病毒(SIV)抗体的基因，可以使猴安全地生产高水平的抗SIV抗体并保护它们免于获得SIV。

在这项临床前工作的基础上，研究人员设计了一项称为VRC 603的1期临床试验。该试验旨在评估携带抗HIV抗体基因的AAV8载体在控制良好的HIV成年人中的安全性和耐受性，并评估是否它可能导致人类细胞产生抗体。该载体带有一种称为VRC07的抗HIV单克隆抗体的基因，该基因最初是从HIV感染者的血液中分离出来的。

VRC07是一种广泛中和的抗体(bNAb)，这意味着它可以在实验室中阻止多种HIV菌株感染人细胞。其他临床研究正在进行中，以确定bNAb输注是否可以保护人类免于感染HIV。科学家还正在评估HIV bNAb的组合是否可以抑制HIV感染者的病毒。

VRC 603的首席研究员Joseph P. Casazza博士的CROI演示介绍了正在进行的试验的前八名参与者的初步结果，该试验在马里兰州贝塞斯达的NIH临床中心进行。这些年龄在30至60岁的每个人都通过肌内注射AAV8-VRC07三种不同剂量水平之一来接受单剂治疗。他们继续每天接受抗逆转录病毒疗法。

注射AAV8-VRC07后，所有八名参与者均产生了血液中可检测到的VRC07。注射后四到六周，VRC07的产量达到早期高峰，然后下降，大约在注射后十六周开始缓慢增加。研究人员监测了接受低剂量或中度AAV8-VRC07剂量的五名参与者，时间为一年半到两年。对于这五个个体中的三个，注射后一年的抗体水平高于四到六周时观察到的水平。迄今为止，对接受最高AAV8-VRC07剂量的三名志愿者进行了五个月至一年的监测。有两个产生的VRC07的浓度高于中低剂量组的浓度。

由于AAV8-VRC07，研究参与者没有遇到任何重大副作用。一些志愿者在注射部位经历了短暂的轻度压痛或轻度的肌肉疼痛。