从理论上讲，可以通过提供错误基因的正确版本来治疗具有遗传原因的疾病。但是，在实践中，很难将新的遗传物质传递给人类细胞。用于递送此类基因的有前途的方法涉及DNA /脂质复合物(脂质复合物)的使用。格罗宁根大学的科学家现在已经使用高级仿真来研究这些脂质复合物如何将DNA片段传递到细胞中。该结果已于4月16日发表在eLife杂志上，可用于提高其效率。

基因疗法背后的想法非常简单：如果疾病是由单个基因的特定版本引起的，则可以通过替换该基因来治愈。例如，在囊性纤维化中，编码囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)蛋白的基因突变引起该疾病。用不携带突变的拷贝取代粘膜细胞可以逆转这种情况。

脂质体

但是，我们的身体非常擅长破坏外来DNA，因此很难在细胞内传递新基因。病毒非常擅长将遗传物质传递到细胞中，但是它们也可以触发人体防御，产生免疫反应，使患者患病，甚至在极少数情况下甚至具有致命性。这就是为什么科学家现在正在试验类似于细胞膜的基于脂质的复合物的原因。

格罗宁根大学分子动力学教授Siewert-Jan Marrink研究组的博士生Bart Bruininks解释说：“这些脂质复合物被细胞吸收成称为内体的结构。”Bruininks是eLife论文的第一作者。他解释说：“问题是内体消化了物质，因此DNA需要迅速逃逸。”脂质复合物可以与内体膜融合，使DNA进入细胞。'这应该尽可能有效地发生，以防止退化。这就是为什么我们想确切地知道脂质复合物和内体膜如何相互作用。

水道

通过实验研究这种相互作用是困难的。这就是Bruininks和他的同事决定模拟交互的原因。“我们的团队已经在模拟膜融合方面拥有丰富的经验。”使用粗粒分子动力学模拟，可以看到脂质体和内体膜之间的融合过程以及随后的DNA逃逸。布鲁因克斯说：“这些是非常复杂的最新模拟。”

lipoplex包含含有DNA的微小水通道。脂质复合物的脂质与内体膜融合。布鲁因克斯说：“脂质形成了类似茎的连接，当两层融合时，就会形成一个孔，将水通道连接到细胞内部，从而使DNA逸出。”这张关于该过程如何在分子水平上起作用的照片有助于我们理解如何对其进行优化。他预测，多不饱和脂肪酸将加速融合，从而使DNA更快地逃逸到细胞质中。“现在可以在实验室中验证这一预测。”