东北大学的研究人员已经开发出一种策略，可以帮助细胞摆脱与疾病相关的碎片。进一步的研究可能会导致神经退行性和代谢性疾病，唐氏综合症，甚至与衰老相关的疾病的治疗。这些发现发表在《分子细胞》杂志上。

细胞具有自然的能力，可以常规清除自身不必要的或功能异常的蛋白质和细胞器。在“自噬”过程中，碎片被称为泛素的化合物标记，然后在微小的细胞液泡中降解。自噬在某些癌症，神经退行性疾病和代谢性疾病中会受到损害，因此科学家一直在努力开发可调节该过程的药物。然而，关于自噬的细节知之甚少，例如细胞如何知道用泛素标记的成分。

在先前的研究中，东北大学化学生物学家有本弘一及其同事发现，当噬菌体被核酸鸟嘌呤标记时，自噬就开始针对链球菌的入侵。研究人员想知道鸟嘌呤标记是否还能引发针对其他细胞成分的自噬。

他们的研究导致开发了一种名为AUTAC的分子，该分子代表自噬靶向嵌合体。AUTAC由鸟嘌呤与“弹头”连接而成，可以改变以靶向特定的细胞内成分。研究人员报告说，不同的AUTAC成功地靶向并标记了特定的细胞内蛋白用于自噬。

例如，他们设计了针对线粒体膜上蛋白质的AUTAC。线粒体功能障碍会导致唐氏综合症常见的一些症状，包括心脏病，听力下降和痴呆。它还会导致多种与衰老相关的疾病。

AUTAC成功地靶向了唐氏综合症患者的细胞中破碎的线粒体。这不仅加速了它们的去除，而且还快速跟踪了正常运作的新线粒体的形成。

Arimoto说：“ AUTAC降低了其目标，使其成为制药行业的颠覆性创新。”“目前的小分子药物会像蛋白质一样与分子结合，并干扰其功能，但不会降解。生物分子的降解摆脱了所有功能，是一种更有效的方法。”

他说，Arimoto和他的团队现在正在开发第二代AUTAC分子，这种分子的效率至少高出100倍。