【靶向修复针对运动神经元病】近年来，靶向修复技术在治疗运动神经元病（MND）中展现出巨大潜力。该方法通过精准干预致病基因或异常蛋白，延缓疾病进展并改善患者生活质量。目前研究主要集中在基因编辑、RNA干扰和小分子药物等领域。
| 技术类型 | 作用机制 | 应用案例 |
| 基因编辑 | 修正突变基因 | CRISPR-Cas9 |
| RNA干扰 | 抑制有害蛋白表达 | siRNA疗法 |
| 小分子药物 | 调控细胞信号通路 | Tofersen |
靶向修复为MND治疗提供了新方向，但仍需进一步临床验证以确保安全性和有效性。
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