十月有多家生物制药公司在全球上市
10月，有多家生物制药公司在全球上市，其中有9家企业筹集了超过10亿美元的资金。让我们来一一看看这9家企业都是啥?
Gamida Cell Ltd.
截至目前，Gamida Cell已经筹集5000万美元来支持癌症和罕见疾病的细胞疗法的开发，但仍与原定计划6900万美元有一定差距。Gamida Cell的主要产品为NAM扩增脐带血细胞疗法，有望成为需要造血干细胞移植(HSCT)患者的通用治疗性干细胞移植物。该公司认为，对于需要造血干细胞移植的患者来说，它有成为通用型治疗性干细胞移植的潜力。其III期试验纳入了血液恶性肿瘤患者，如急性髓系白血病(AML)，急性淋巴细胞白血病(ALL)，慢性髓系白血病(CML)，骨髓增生异常综合征(MDS)和淋巴瘤。预计将在2020年上半年报告该试验的最佳数据。
LogicBio Therapeutics
在LogicBio于10月23日宣布结束首次IPO时，该公司已获得8050万美元，比10月19日上市时报道的数字高出约1000万美元。LogicBio为基因组编辑公司，其核心平台包括其专有的GeneRide技术和衍生自天然存在的人类腺相关病毒的合成基因治疗载体。主要候选产品为LB-001，用于治疗甲基丙二酸血症(MMA)，这是一种遗传性、危及生命的疾病。公司拟在2019年底之前提交IND并启动LB-001的I/II期临床试验。
PhaseBio Pharmaceuticals
PhaseBio Pharmaceuticals通过IPO募集了4600万美元，已达到其计划的53.5%，用于支持孤儿疾病新疗法的开发，主要是心肺疾病的新疗法。该公司的主要产品是PB2452，这是一种潜在的first-in-class抗血小板药物替卡格雷逆转剂，用于治疗出现大出血的替卡格雷患者，并于近期完成了I期临床试验。公司另一个候选产品为PB1046，是一种每周一次的融合蛋白，目前正处于用于治疗肺动脉高压(PAH)的IIb期临床试验中。PB1046利用公司专有的半衰期延长弹性蛋白样多肽(ELP)技术。
Osmotica Pharmaceuticals
Osmotica Pharmaceuticals在IPO中筹集了4660万美元。该公司的许多产品都使用了其专有的渗透释放药物输送系统Osmodex，并认为它比其他扩展释放或ER技术更具优势。2018年2月16日FDA已经批准了该公司的Osmolex ER(金刚烷胺缓释片剂)治疗帕金森病和与药物有关的锥体外系反应。含速释和缓释两种金刚烷胺，以达到每天用药1次。
SI-Bone，Inc
SI-Bone在10月17日的IPO中筹集了1.08亿美元。SI-Bone针对骶髂关节的钛植入固定提供了专利的iFuse技术，通过该技术植入一种中空的钛植入物。相比于标准的SI开放融合过程，iFuse植入手术的创伤相对较小，并且能更快、更简单的实现骶髂关节的固定。自2009年引入iFuse以来，在美国和其他33个国家，已经有超过1700名外科医生进行了34000次手术。发表的临床研究表明，所有慢性腰痛的15%至30%与骶髂关节有关。公司认为iFuse目前用于美国骶髂关节的大多数微创外科融合。
Equillium，Inc
Equillium在IPO中筹集了6540万美元。这笔资金将用于支持免疫系统疾病的发展。其候选产品为EQ001(itolizumab)是一种first-in-class的单克隆抗体，可选择性地靶向新型免疫检查点受体CD6。公司计划在2019年初开始进行EQ001的第Ib/II期临床试验，用于治疗急性移植物抗宿主病(aGVHD)，并计划在12个月内获得数据。FDA于2018年7月接受了aGVHD的研究性新药申请。此外，在2019年上半年，Equillium计划开展EQ001的II期临床试验，用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。未来可能又是一款重磅PD-1/L1药物。
Allogene Therapeutics
Allogene在本次IPO中募集了3.726亿美元，远高于最初预估的2.88亿美元。Allogene 由前Kite Pharma高管Arie Belldegrun和David Chang创立，该公司专注于开发同种异体的即用型(off-the-shelf)CAR-T疗法。目前，公司的药物研发管线中有多个针对血癌的同种异体CAR-T项目，其中的主打候选疗法UCART19将在2019年上半年进入1期临床试验，用以治疗急性淋巴性白血病(ALL)。同时，该公司也在研究治疗实体瘤的CAR-T疗法。
Guardant Health
Guardant Health在其10月4日IPO中募集了2.375亿美元。其主要方向为早期和复发性癌症的血液检测。是世界领先的综合性液体活检公司之一，也是第一家将全面的基因组液体活检商业化的公司。其主要产品是用于治疗晚期实体肿瘤的Guardant360。Guardant360检测是Guardant推出的第一个商用血液癌症筛检产品，也是唯一能够实时追踪肿瘤基因变化的无创肿瘤检测产品，于2014年面世。该产品仅需2小瓶血就可以做无创的癌症筛查，主要针对所有的晚期实体瘤。
Kodiak Sciences
Kodiak Sciences在10月4日的IPO中获得了9000万美元的融资。Kodiak为一家临床阶段的生物制药公司，专门研究治疗慢性高流行性视网膜疾病的新疗法。Kodiak宣布其KSI-301治疗视网膜血管疾病的第一阶段试验已经完成，包括新血管年龄相关性黄斑变性和糖尿病性眼病。此外，Kodiak利用其ABC™平台建立了一系列处于不同发展阶段的候选产品，包括KSI-501，一种用于治疗新生血管性视网膜疾病(如湿性AMD和糖尿病性视网膜病变)的双重抑制剂ABC。