【进行性脊肌萎缩症是什么】进行性脊肌萎缩症(Progressive Spinal Muscular Atrophy,简称SMA)是一种遗传性神经肌肉疾病,主要影响运动神经元,导致肌肉无力和萎缩。该病通常在婴儿期或儿童早期发病,严重者可能影响呼吸和吞咽功能。
项目 | 内容 |
疾病类型 | 遗传性神经肌肉病 |
主要症状 | 肌肉无力、萎缩、运动能力下降 |
发病年龄 | 婴儿期或儿童期 |
病因 | 基因突变(如SMN1基因) |
治疗 | 目前尚无根治方法,以对症和支持治疗为主 |
预后 | 因类型不同而异,部分患者需长期护理 |
该病属于罕见病,但近年来随着基因治疗技术的发展,已有新疗法出现,为患者带来新的希望。
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