【SMA特效药是什么】SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力和萎缩。针对SMA的特效药近年来取得重大进展，为患者提供了新的治疗希望。
以下是目前常用的SMA特效药及其特点总结：
| 药物名称 | 作用机制 | 适用年龄 | 常见副作用 |
| 诺西那生 | 增加SMN蛋白生成 | 所有年龄段 | 发热、呕吐、腹泻 |
| 利司扑兰 | 提高SMN蛋白水平 | 婴儿及儿童 | 肝功能异常 |
| 替尔泊肽 | 阻断SMN2基因剪接 | 婴儿及儿童 | 恶心、头痛 |
这些药物通过不同机制改善SMA患者的生存质量和寿命，但需在医生指导下使用。随着医学发展，未来可能有更多有效治疗方案出现。
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