2020年7月2日，纽约州新罗谢尔-人类基因治疗杂志主编，第一本致力于基因治疗领域的杂志以及世界领先的基因治疗专家之一共同撰写了新的社论，在肌管性肌病的基因治疗试验中有两例死亡后继续前进，以回应现已停止的基因治疗临床试验中有两例死亡的消息。

该社论发表在《人类基因治疗》上，由宾夕法尼亚大学基因治疗计划主任，前人类基因治疗临床发展主编，特里总编James M. Wilson，MD，PhD共同撰写。医学博士弗洛特(Flotte)，也是麻萨诸塞大学医学院的院长。

社论是针对最近的报道，即在X连锁肌管肌病(MTM)的I期试验中，两名儿童接受高剂量基因治疗载体(AAV8)死亡的报道。作者写道，这则新闻“悲惨地提醒了人们很难预测人类首次研究的结果。”

该临床研究的发起人是Audentes Therapeutics，该药物于2019年被日本的Astellas Pharma收购。Wilson和Flotte表示，临床前研究非常有前途。但是在正在进行的试验中，三名患者的剂量是其他参与者的三倍。他们都经历了严重的肝毒性，这在其中两个受试者中被证明是致命的。

Wilson和Flotte指出，在过去的一两年中，其他AAV试验也报道了一些毒性迹象，包括由Solid Bio，Sarepta和Pfizer等公司进行的脊髓性肌萎缩症和Duchenne肌营养不良症试验。幸运的是，这些试验中所有受影响的受试者均已康复。

在2018年初，威尔逊在《人类基因疗法》上发表了一篇具有里程碑意义的论文，描述了注入高剂量AAV的非人类灵长类动物的严重毒性。

尽管目前数据有限，但Wilson和Flotte建议MTM试验的死亡“与[非人类灵长类动物]研究的死亡更像[Duchenne]试验的死亡”。作者讨论的一种可能性是在载体注入后预先存在或积累的抗AAV抗体的作用。

为了了解免疫介导的基因治疗载体的毒性，还需要做更多的工作，Wilson和Flotte得出结论：“基因治疗载体的早期临床开发可能需要反复进行，特别是如果观察到意外的毒性。”临床前模型中的其他研究应有助于评估与免疫反应相关的变量。

当当局进一步调查时，MTM试验暂缓进行;候选疗法的命运尚不清楚。

这组作者说：“尚不清楚该产品是否可以复活，事实仍然是MTM和许多其他罕见遗传病患者没有治疗方法。”“当务之急是，科学界必须与充分的透明与合作一起，从这些悲剧中吸取教训，以确保我们可以为患有MTM等罕见遗传疾病的人提供安全有效的治疗方法。”