一组国际研究人员了解到，与镰刀状细胞性贫血相比，对乌干达患有镰状细胞性贫血的儿童进行羟基脲治疗的剂量递增效果更好，并且具有相似的副作用。

这项名为NOHARM MTD(在非洲具有疟疾的非洲地区新颖使用羟基脲的药物-最大耐受剂量)的研究集中于乌干达的儿童，但结果可能会影响包括美国和欧洲在内的全世界羟基脲的使用。研究结果发表在6月25日的“ 新英格兰医学杂志”上。

据乌干达坎帕拉马凯雷雷大学，辛辛那提儿童医院医学中心和印第安纳大学(IU)医学院。

在这项研究中，乌干达的187名镰状细胞性贫血儿童接受了羟基脲治疗。大约一半的人每天每公斤体重服用20毫克固定剂量。另一半接受的剂量逐渐增加，如果可以忍受的话，剂量从每天每千克体重25毫克开始，增加到每天每千克体重35毫克。医生每2-3个月对孩子进行实验室和临床检查以及潜在的副作用评估。

当研究小组计划将孩子留在这些单独的治疗臂上两年时，由于较高剂量的明显好处，一个独立的数据审查小组在研究开始约18个月后改变了疗程。

“我们研究的数据安全和监控委员会指出，各治疗组之间存在显着差异，按剂量递增的儿童具有优异的临床效果，但副作用数量相同，因此在他们的建议下，我们停止了试验并撤消了所有MMed的罗伯特·奥波卡(Robert Opoka)说，他监督了马凯雷雷大学和乌干达穆拉戈医院的这项研究。

镰状细胞性贫血是一种危及生命的血液疾病，它使红细胞变形为镰刀状或新月形，并导致贫血，反复发作的疼痛，器官损害和早期死亡。这也是一个严重的全球性健康问题：在美国，约有100,000人受到影响，但全世界每年有300,000多名儿童患有这种疾病，其中80%以上的儿童出生于撒哈拉以南非洲。但是，镰刀状细胞的大多数治疗方法尚未在非洲儿童中获得，包括FDA批准的羟基脲可以有效减少急性和慢性疾病的表现。

辛辛那提儿童医院血液学家Russell Ware博士说，早期在撒哈拉以南非洲地区的研究表明羟基脲是安全，可行且有效的治疗镰状细胞性贫血。 NEJM纸。韦尔说，该药物可增强胎儿血红蛋白，从而减少红血球的镰刀形，并改善贫血，减轻疼痛和其他与镰刀有关的事件，并减少输血和住院等临床干预措施。