获批用于治疗镰状细胞病的药物或有助于稳定罕见遗传病患者的视力
发布时间：2025-07-02 12:28:28来源：
大约有 50 个家族分布在世界各地，他们拥有一种极为罕见的基因变异。这种遗传突变潜伏多年，直到患者 40 岁时才显露出来。视力变化会引发一系列症状。5 到 20 年后，这种疾病会致命。
圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员多年来一直致力于研究一种罕见的疾病，即伴有脑白质脑病和全身表现的视网膜血管病变(RVCL-S)，目的是开发一种治疗方法。在一项新研究中，该团队报告称，FDA 批准用于治疗另一种疾病的药物可能会稳定 RVCL-S 患者的视力。
“具有这些基因突变的家庭成员中有 50%会遗传这种疾病，”该研究的共同资深作者、Paul A. Cibis 眼科学和视觉科学杰出教授 Rajendra S. Apte 医学博士、哲学博士说。
“这些家庭因这种疾病而遭受重创，我们无法给他们带来太多希望。然而，我们的新发现表明，一种已经获批用于治疗其他疾病的药物可能有助于这些患者，尽管还需要进一步研究。”
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