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对自己进行测试的治疗医生可以让其他人进入缓解期

费城 - 五年前,医学博士,工商管理硕士,硕士,大学医学博士,医学博士,医学博士,研究员和患者,根据他的实验室研究结果尝试对自己进行实验性治疗,以期挽救自己的生命。

从那时起他就一直处于赦免状态。现在,他的研究正在揭示其工作原理,为进一步测试Castleman病的新治疗方法铺平了道路,这是一种罕见且致命的病症,患者选择有限。这项工作由Fajgenbaum领导,他是宾夕法尼亚大学Perelman医学院Castleman's&Inflammatory Lymphadenopathies(CSTL)研究和治疗中心的主任,也是研究中的患者1。研究结果显示,对目前美国批准的唯一药物没有反应的患者食品和药物管理局(FDA)用于治疗该疾病可能有另一种选择,针对称为PI3K / Akt / mTOR的特定途径。该研究发表在今日临床研究杂志。

Castleman病实际上并不是一种疾病。该术语描述了一组在显微镜下具有共同外观的炎性病症。在美国,每年约有5,000名各年龄段的人被诊断出来,这使得它与Lou Gehrig病(也称为ALS)大致相同。患者会出现一系列症状 - 从单一异常淋巴结轻微的流感样症状到整个身体的异常淋巴结,血细胞计数异常,以及肾脏,肝脏等多器官系统的危及生命的失败,心脏和肺部。

最严重的亚型,特发性多中心Castleman病(iMCD),与自身免疫疾病和癌症都有相似之处。大约35%的iMCD患者将在诊断后的五年内死亡。2014年,FDA批准药物siltuximab治疗iMCD,研究表明,它可以将三分之一到一半的患者送入缓解期,通常持续数年。

“没有对siltuximab有反应的患者选择范围有限。他们通常接受化疗但往往会复发,”Fajgenbaum说,他也是宾夕法尼亚大学转化医学与人类遗传学部门的医学助理教授,也是Castleman的执行董事。疾病协作网络。该研究的高级作者是Thomas S. Uldrick,医学博士,硕士,Fred Hutchinson癌症研究中心全球肿瘤学副主任,也是Fajgenbaum在美国国立卫生研究院执业期间的治疗医师,以及Frits van Rhee,医学博士,博士,阿肯色大学医学院骨髓瘤中心临床主任。

2010年7月,Fajgenbaum成为一名医学院学生,一名前一级四分卫和一名国家冠军举重运动员,突然生病。2012年,在未能对其他治疗做出反应并且在化疗后多次复发后,Fajgenbaum对自己的病情进行了研究提示阻断PI3K / Akt / mTOR通路的称为西罗莫司的抑制剂药物可能是有效的。该药物已经可用于治疗其他疾病,尤其是预防肾移植后的器官排斥。Fajgenbaum决定对自己进行测试,这是基于他自己的研究并与他的主治医生Uldrick协商后做出的,从那以后一直使他得以缓解。该研究还检查了另外两名接受同样治疗的患者,这些患者也实现了持续缓解。

“我们的研究结果首次将T细胞,VEGF-A和PI3K / Akt / mTOR通路与iMCD联系起来,”Fajgenbaum说。“最重要的是,当我们抑制mTOR时,这些患者得到了改善。这是至关重要的,因为它为那些对siltuximab无反应的患者提供了治疗靶点。”

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