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新发现加快了可负担基因治疗的进展

RMIT大学的研究人员首次使用绿茶植物化学涂层增强的金属有机框架(MOF)来靶向人类前列腺癌细胞。将基因剪断工具直接部署到靶细胞中的新方法是朝着更有效,更安全,更便宜的基因治疗迈出了一大步,并且具有治疗多种遗传疾病的潜力。

首席研究员拉维·舒克拉(Ravi Shukla)副教授说,MOF是一种多功能且具有生物相容性的纳米材料,是提供基因编辑工具CRISPR / Cas9的现有病毒方法的有力替代品。

他说:“ MOF有能力承载更大的基因负荷,并且作为一种非病毒选择,具有比病毒替代品更安全的患者前景的好处。”

CRISPR / Cas9被授予2020年诺贝尔化学奖,因其能够去除和替换有缺陷的DNA的能力而被公认为是基因编辑方面的突破,然而最大的挑战仍然是如何有效地将其传递至细胞。

目前,全球仅有13种已获批准的试验方法,并且都依赖于病毒疗法,这种方法不仅成本高昂,而且具有健康风险。

RMIT与CSIRO合作,后者曾开发出一种技术来利用MOF携带和保护生物分子。

CSIRO研究团队负责人Cara Doherty博士说,CSIRO还开发了制造各种MOF的工业规模技术的技术,具有显着降低将其推向市场的成本的潜力。

她说:“我们很高兴找到一种新颖的方法,使这些材料能够解决复杂的生物学问题,包括针对特定的医学目的,例如基因治疗。”

细胞的设计不能自然吸收外源基因或DNA物质,而且将病毒引入体内的风险降低了对病毒方法研究的进度。

为了进一步提高MOF进入宿主细胞的能力,在MOF中涂了一种绿茶中的植物化学物质,称为表没食子儿茶素-没食子酸酯(EGCG),以其抗氧化和抗癌特性而闻名。

共同作者Arpita Poddar说,EGCG通过与MOF表面结合而起作用,协助其进入宿主细胞。

她说:“我们发现,与未包被的相比,EGCG包被的MOF的细胞摄取增加了23%以上。”

最新发现是基于该团队之前的工作,该团队在去年下半年开发了交付模型的概念证明。

接下来,他们将努力进一步测试这项技术在针对其他几种致病基因中的应用。

论文“用于前列腺癌中靶向RNA干扰和基于CRISPR / Cas9的基因编辑的ZIF-C”在ChemComm上发表。

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