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干细胞研究为对抗帕金森氏病提供了新的思路

卢森堡,2020年9月10日-在为期7年的研究工作中,一个国际科学家团队已阐明了帕金森氏病某些遗传形式的病因,并确定了潜在的药理疗法。卢森堡大学卢森堡系统生物医学中心(LCSB)的RejkoKrüger教授领导的跨学科研究团队在实验室中对基于患者的细胞培养进行了实验。他们确定的新活性物质组合将必须经过临床试验,然后才能用于治疗患者。该研究小组今天在著名的科学杂志《科学转化医学》上发表了其研究结果。

缺乏蛋白质DJ-1会让您恶心

一种称为DJ-1的蛋白质在保持神经细胞功能中起着至关重要的作用。如果人体无法产生大量的DJ-1,重要的神经细胞就会死亡。结果是神经退行性疾病如帕金森氏症的发作。如果重要的遗传图谱或它们编码的生产过程存在缺陷,则像DJ-1这样的重要蛋白质的生产可能会被永久破坏或停止。

现在,RejkoKrüger教授在卢森堡的研究团队已经成功地首次确定了生产过程中错误的重要性,这种错误在某种形式的帕金森氏病的发展中被称为“拼接”。克鲁格解释说:“在患者体内,组装蛋白质DJ-1的基本工具无法正确对接。” “用科学的术语来说,我们称其为外显子跳跃。由于这种缺陷,这种蛋白质根本就不会生成。” 该研究结果为用药物治疗这种蛋白质合成失灵提供了一个全新的攻击点。LCSB科学家,科学论文的第一作者Ibrahim Boussaad博士说:“这种见解从根本上改变了我们对疾病原因的看法,并提出了全新的治疗可能性。” ”

细胞捐赠促进进步

包括800名帕金森氏症患者和800名健康对照者。多亏了小型活检组织捐赠的皮肤细胞,卢森堡的研究人员得以重新编程这些细胞,使其在体外成长为神经细胞。这些神经细胞与供体大脑受影响区域的神经元非常相似,可用于实验室分析和测试。由于出于健康和伦理原因,不可能直接从患者的大脑中提取神经元,因此重新编程是在体外检查患者神经元临床特征的唯一方法。用科学术语来说,这称为基于患者的体外模型,并且是个性化医学的重要步骤。使用这种方法,克鲁格教授的团队能够解释帕金森氏病的遗传形式的原因。PARK7基因突变的沙门氏菌病。蒂宾根大学医院医学主任托马斯·加瑟(Thomas Gasser)教授补充说:“我们很荣幸能够在我们的干细胞研究工作中为我们的干细胞工作贡献我们在重新编程患者细胞方面的专业知识。卢森堡。” 来自德国,意大利和美国的研究机构进行了合作。

卢森堡的跨学科性是成功的关键

在LCSB上开发的精确生物信息学算法使研究团队能够立即自动搜索可能的药物活性成分。这产生了活性化合物苯基丁酸和RECTAS(异常剪接的RECTifier)形式的命中。两种活性物质组合使用,可使试管中的细胞有效地重新激活重要蛋白质DJ-1的产生。RejkoKrüger教授解释说:“只有结合医学实践,实验室研究,计算机科学等众多学科,我们才能了解病因并同时确定可能用于治疗的活性物质。” 他补充说:“这种“卢森堡制造”的科学进步

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