生物科学门户网站
BIO1000.COM

BU研究人员创建了新的协议以改善基因治疗工具的生

波士顿大学医学院(BUSM)研究人员开发了一种为基因治疗工具创建更快,成本更低的替代方法。

基因疗法是一种引入基因治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒(AAV)作为递送基因的工具,但是大量AAV的产生往往是复杂且昂贵的。

现在,BUSM研究人员首次开发出一种先进的方案来生产大量的AAV,这些病毒载体能够将特定基因传递给人类和动物。

据研究人员称,AAV与现代基因编辑技术相结合,也是强大的研究工具,可作为转基因动物模型的实用替代品。然而,主要缺点是在实验室中产生大量用于动物的AAV的时间和成本。这种先进的技术绕过了动物传统基因操作可能产生的发育效应,同时节省了时间,减少了研究中使用的动物数量,最终降低了研究成本。

“我们的协议有助于在常规实验室中有效和经济地生产AAV,以便研究人员可以轻松地进行基因治疗的临床前试验,”共同通讯作者,BUSM医学助理教授Markus Bachschmid博士解释道。

“波士顿地区和日本的几个实验室已经测试了这个新协议并发现它很有用,”共同通讯作者,BUSM医学助理教授医学博士Reiko Matsui说。“我们希望许多实验室能够调整这些程序,以加速研究和促进基因治疗。”

使用AAV的基因治疗是临床治疗中迅速出现的领域。最近发布的FDA批准的基于AAV的药物Zolgensma用于治疗脊髓性肌萎缩是人类基因治疗的一个里程碑,并证明了AAV的高潜力。

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。