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一种药物每年花费27.2万美元

突如其来的毒品浪潮正在改变着医疗世界,尽管价格令人眼花缭乱,却给致命疾病患者带来了希望。

但是如果事实证明这些昂贵的新药中的一些效果不好呢?

这是Orkambi的窘境,Orkambi是一种在2015年被批准用于囊性纤维化的药物,并且是第二个解决遗传性疾病根本原因的药物。由Vertex制药公司出售的Orkambi每年售价272,000美元,但已被证明只能适度帮助患者。

现在,在全国各地受到密切关注的情况下,纽约州卫生官员表示,Orkambi不值得付出代价,并且要求Vertex给该州医疗补助计划提供更大的折扣。该案是对纽约医疗补助计划中旨在控制暴涨药物成本的新法律的第一次测试。

处方药的高昂价格引发了民粹主义的愤怒,而在5月,特朗普政府公布了一系列解决这一问题的建议。但是,虽然联邦层面的想法仍然主要是理论上的,但一些州已经开始自己解决这个问题。今年早些时候,马萨诸塞州要求联邦政府允许限制药物的覆盖范围,以确保制药商获得更大的折扣。其他州,如加利福尼亚州和佛蒙特州,已经通过法律,要求制药公司在提高价格的情况下交出某些财务细节。

全国医疗补助协会执行主任马特萨洛说:“有许多国家真正试图推进并说,我们需要对我们如何支付药物的方式进行非常不同的思考。”“我们需要能够说有些药物的价格不合理。”

三年前批准时,Orkambi对患有囊性纤维化的人有很大的希望。2012年批准的类似药物Kalydeco被认为具有开创性,因为它是第一个试图抵消导致囊性纤维化的遗传缺陷的药物。这种疾病影响了大约30,000名美国人,导致肺部粘液粘液积聚,并且在许多人40岁时可能导致呼吸衰竭导致死亡。

虽然Kalydeco,也称为ivacaftor,被发现是有效的,但它只被批准用于患有该疾病的患者 - 那些具有某些基因突变的患者。结合ivacaftor和另一种药物lumacaftor的Orkambi被批准用于覆盖近一半囊性纤维化患者的突变,但研究表明它不如Kalydeco有效。

自Orkambi获得批准以来,一些国家不愿意为此付出代价,包括英国,法国和加拿大。

在美国,私人保险公司和医疗保险计划一般涵盖Orkambi。为穷人提供医疗保险的医疗补助计划必须涵盖所有药物。

尽管如此,许多保险公司要求患者自掏腰包支付数千美元,即使Vertex提供帮助,也不是每个人都有资格。

40岁的Lora Moser受到医疗保险的保护,因为她是残疾人,并说她不得不在1月份停止服用Orkambi,因为她无力承担她的保险公司Humana所要求的第一个月超过3,000美元的费用。Humana的发言人表示,对于像Orkambi这样的高成本药物,保险公司帮助患者确定外部援助计划,以支付自付费用。

去年向Moser女士提供援助的一个非营利组织拒绝延长她的补助金,因为她说有人告诉她,她的家庭年收入太高了。她说她的收入比限额高出600美元左右。

莫泽尔女士说:“从医学的角度来看,我现在从未像现在这样感到贫困和绝望。”

Vertex的发言人Heather Nichols表示,99%以上有资格在美国服用Orkambi的囊性纤维化患者可以“广泛接触”这种药物。

尼克尔斯女士说:“Vertex长期致力于支持所有符合条件的患者,并且我们将继续反对任何限制患者获取这些转化药物的企图。”

尽管接受了冷淡的接待,但Orkambi一直是Vertex的福音。2017年,这种药物是其最畅销的产品,带来了约13亿美元的销售额,相当于一项仅被批准用于治疗全球约28,000人的产品。

评估药物成本效益的临床和经济评论研究所主席Steven D. Pearson博士说,问题是在美国,制药公司控制价格,特别是在新批准的情况下像Orkambi这样的药物。

“我们的系统不是为了区分那些价格合理且不合理的药物,”他说。Pearson博士的研究所得出的结论是,Vertex的囊性纤维化药物应该折扣高达77%。他说:“这激励公司过度扩张,这也是我们系统失控的部分原因。”

4月,Orkambi成为纽约州法律的测试案例,当州议会裁定该药物不值得花费时,建议将其从标价中折扣约70% - 这一数量受到皮尔森博士的研究所。2017年通过的纽约州法律允许州政府要求制造商在州医疗补助药物预算超过一定金额时获得更大的折扣。

根据联邦法律,州医疗补助计划获得至少23%的回扣。纽约官员表示,他们今年确定了30种定价过高的药物,这些产品的制造商同意更高的折扣,每年节省约6,000万美元。该州表示,位于波士顿的Vertex是唯一拒绝的公司。纽约官员没有确定那些同意更高折扣的制造商。

目前,至少Vertex似乎占了上风,因为联邦法律要求州政府覆盖Orkambi,尽管该州可以限制其使用。根据其新法律,纽约还可以要求Vertex披露有关如何设定价格的详细信息,包括研究和开发或其他领域(如营销)。但即使Vertex遵守,该信息也不会公开,因为它被认为是专有的。

Vertex女发言人Nichols女士表示,该公司没有计划同意低于法律要求的23%的折扣。

而纽约医疗补助计划主任Donna Frescatore表示,她不愿意将Orkambi的使用限制在那些需要它的人身上。“这与我们为这种药物获得公平定价的能力肯定是平衡的,”她说。

但尽管陷入僵局,萨洛先生表示像纽约这样的大州是处方药的主要买家,公司可能会认为有兴趣认真对待这些州。“我认为这是非常非常普遍的兴趣,”他说。“很多其他州都在观察并说,'这怎么会起作用?'”

关于Orkambi的争论可能很快就会变得没有实际意义 -今年早些时候,美国食品和药物管理局批准了一种新的囊性纤维化药物,也是由Vertex制造的。Symdeko,就像所谓的药物一样,治疗与Orkambi相似的人群,但已被证明更有效。它的定价为每年292,000美元,Leerink的一些分析师,包括Geoffrey Porges,表示他们相信Symdeko最终将取代Orkambi。

鉴于Symdeko的到来,一些分析师表示纽约很聪明地就所有三种Vertex的囊性纤维化药物达成一揽子协议,类似于最近与爱尔兰达成的协议。弗雷卡托雷女士说,这是她会考虑的方法。

“你不希望病人被迫服用Orkambi,因为它更便宜,”Porges先生说。“你希望合适的病人得到合适的药物。”现在,在全国各地受到密切关注的情况下,纽约州卫生官员表示,Orkambi不值得付出代价,并且要求Vertex给该州医疗补助计划提供更大的折扣。该案是对纽约医疗补助计划中旨在控制暴涨药物成本的新法律的第一次测试。

处方药的高昂价格引发了民粹主义的愤怒,而在5月,特朗普政府公布了一系列解决这一问题的建议。但是,虽然联邦层面的想法仍然主要是理论上的,但一些州已经开始自己解决这个问题。今年早些时候,马萨诸塞州要求联邦政府允许限制药物的覆盖范围,以确保制药商获得更大的折扣。其他州,如加利福尼亚州和佛蒙特州,已经通过法律,要求制药公司在提高价格的情况下交出某些财务细节。

全国医疗补助协会执行主任马特萨洛说:“有许多国家真正试图推进并说,我们需要对我们如何支付药物的方式进行非常不同的思考。”“我们需要能够说有些药物的价格不合理。”

三年前批准时,Orkambi对患有囊性纤维化的人有很大的希望。2012年批准的类似药物Kalydeco被认为具有开创性,因为它是第一个试图抵消导致囊性纤维化的遗传缺陷的药物。这种疾病影响了大约30,000名美国人,导致肺部粘液粘液积聚,并且在许多人40岁时可能导致呼吸衰竭导致死亡。

虽然Kalydeco,也称为ivacaftor,被发现是有效的,但它只被批准用于患有该疾病的患者 - 那些具有某些基因突变的患者。结合ivacaftor和另一种药物lumacaftor的Orkambi被批准用于覆盖近一半囊性纤维化患者的突变,但研究表明它不如Kalydeco有效。

自Orkambi获得批准以来,一些国家不愿意为此付出代价,包括英国,法国和加拿大。

在美国,私人保险公司和医疗保险计划一般涵盖Orkambi。为穷人提供医疗保险的医疗补助计划必须涵盖所有药物。

尽管如此,许多保险公司要求患者自掏腰包支付数千美元,即使Vertex提供帮助,也不是每个人都有资格。

40岁的Lora Moser受到医疗保险的保护,因为她是残疾人,并说她不得不在1月份停止服用Orkambi,因为她无力承担她的保险公司Humana所要求的第一个月超过3,000美元的费用。Humana的发言人表示,对于像Orkambi这样的高成本药物,保险公司帮助患者确定外部援助计划,以支付自付费用。

去年向Moser女士提供援助的一个非营利组织拒绝延长她的补助金,因为她说有人告诉她,她的家庭年收入太高了。她说她的收入比限额高出600美元左右。

莫泽尔女士说:“从医学的角度来看,我现在从未像现在这样感到贫困和绝望。”

Vertex的发言人Heather Nichols表示,99%以上有资格在美国服用Orkambi的囊性纤维化患者可以“广泛接触”这种药物。

尼克尔斯女士说:“Vertex长期致力于支持所有符合条件的患者,并且我们将继续反对任何限制患者获取这些转化药物的企图。”

尽管接受了冷淡的接待,但Orkambi一直是Vertex的福音。2017年,这种药物是其最畅销的产品,带来了约13亿美元的销售额,相当于一项仅被批准用于治疗全球约28,000人的产品。

评估药物成本效益的临床和经济评论研究所主席Steven D. Pearson博士说,问题是在美国,制药公司控制价格,特别是在新批准的情况下像Orkambi这样的药物。

“我们的系统不是为了区分那些价格合理且不合理的药物,”他说。Pearson博士的研究所得出的结论是,Vertex的囊性纤维化药物应该折扣高达77%。他说:“这激励公司过度扩张,这也是我们系统失控的部分原因。”

4月,Orkambi成为纽约州法律的测试案例,当州议会裁定该药物不值得花费时,建议将其从标价中折扣约70% - 这一数量受到皮尔森博士的研究所。2017年通过的纽约州法律允许州政府要求制造商在州医疗补助药物预算超过一定金额时获得更大的折扣。

根据联邦法律,州医疗补助计划获得至少23%的回扣。纽约官员表示,他们今年确定了30种定价过高的药物,这些产品的制造商同意更高的折扣,每年节省约6,000万美元。该州表示,位于波士顿的Vertex是唯一拒绝的公司。纽约官员没有确定那些同意更高折扣的制造商。

目前,至少Vertex似乎占了上风,因为联邦法律要求州政府覆盖Orkambi,尽管该州可以限制其使用。根据其新法律,纽约还可以要求Vertex披露有关如何设定价格的详细信息,包括研究和开发或其他领域(如营销)。但即使Vertex遵守,该信息也不会公开,因为它被认为是专有的。

Vertex女发言人Nichols女士表示,该公司没有计划同意低于法律要求的23%的折扣。

而纽约医疗补助计划主任Donna Frescatore表示,她不愿意将Orkambi的使用限制在那些需要它的人身上。“这与我们为这种药物获得公平定价的能力肯定是平衡的,”她说。

但尽管陷入僵局,萨洛先生表示像纽约这样的大州是处方药的主要买家,公司可能会认为有兴趣认真对待这些州。“我认为这是非常非常普遍的兴趣,”他说。“很多其他州都在观察并说,'这怎么会起作用?'”

关于Orkambi的争论可能很快就会变得没有实际意义 -今年早些时候,美国食品和药物管理局批准了一种新的囊性纤维化药物,也是由Vertex制造的。Symdeko,就像所谓的药物一样,治疗与Orkambi相似的人群,但已被证明更有效。它的定价为每年292,000美元,Leerink的一些分析师,包括Geoffrey Porges,表示他们相信Symdeko最终将取代Orkambi。

鉴于Symdeko的到来,一些分析师表示纽约很聪明地就所有三种Vertex的囊性纤维化药物达成一揽子协议,类似于最近与爱尔兰达成的协议。弗雷卡托雷女士说,这是她会考虑的方法。

“你不希望病人被迫服用Orkambi,因为它更便宜,”Porges先生说。“你希望合适的病人得到合适的药物。”

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