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优化的纳米胶束可以在小鼠大脑中诱导有效的基因组编辑

副主任研究员内田聪博士(京都府立医科大学副教授)在纳米医学创新中心的研究组(总干事:Kazuunori Kataoka教授,所在地:日本川崎,简称:iCONM)报告说,优化后纳米胶束可以在小鼠大脑中诱导有效的基因组编辑。

2020年化学诺贝尔奖获得者CRISPR / Cas9通过纠正特定于疾病的基因组序列,有望治疗先天性疾病和病毒感染等多种疾病。

在过去的十年中,这项技术吸引了越来越多的关注,因为它允许以高精确度和低水平的非目标脱靶基因编辑轻松靶向基因组序列。但是,Cas9 DNA切割酶和引导RNA(gRNA)的安全有效传递是一个障碍,RNA是将Cas9引导至其基因组靶标的一小段RNA。

Cas9 mRNA(4500碱基)和gRNA(100碱基)的大小差异很大,当将它们分别装入纳米胶束时,gRNA会迅速释放并降解。有趣的是,当Cas9 mRNA和gRNA都装载在同一纳米胶束中时,gRNA的稳定性增加了,并且这种共同装载的纳米胶束使各种脑细胞(例如神经元,星形胶质细胞和小胶质细胞)的基因组编辑更加有效(见图)。以下)。我们制造了纳米胶束,用于传递编码Cas9的信使RNA(mRNA)和gRNA,这些胶束将这些RNA凝聚在胶束核心中并形成聚乙二醇的保护壳。在转基因小鼠中评估基因组编辑的效率,转基因小鼠在小鼠脑中成功进行基因组编辑后表达红色荧光蛋白。

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