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药物可以延迟高风险人群的1型糖尿病

根据美国国立卫生研究院资助的研究结果,影响免疫系统的治疗有效地减缓了高风险人群中临床1型糖尿病的进展。该研究首次表明临床1型糖尿病患者可能在高风险人群中延迟两年或更长时间。这些结果在线发表在“新英格兰医学杂志”上,并在旧金山的美国糖尿病协会科学会议上发表。

该研究涉及用抗CD3单克隆抗体(teplizumab)治疗,由1型糖尿病试验网进行,该试验旨在发现延迟或预防1型糖尿病的方法。研究人员招募了76名8-49岁的参与者,他们是1型糖尿病患者的亲属,至少有两种类型的糖尿病相关自身抗体(免疫系统产生的蛋白质)和异常的葡萄糖(糖)耐受性。

参与者被随机分配到治疗组,其接受14天的teplizumab疗程,或对照组,其接受安慰剂。所有参与者定期接受葡萄糖耐量试验,直至研究完成,或者直到他们发展为临床1型糖尿病 - 以先到者为准。

在试验期间,对照组中72%的人患有临床糖尿病,而teplizumab组仅有43%。对照组患者发生临床糖尿病的中位时间仅为24个月,而治疗组中发生临床糖尿病的患者在进入诊断前的中位时间为48个月。

美国国立卫生研究院国家糖尿病研究所的项目科学家Lisa Spain博士说:“结果的差异是惊人的。这一发现是我们第一次看到临床1型糖尿病可以延迟预防性治疗的证据。”和消化和肾脏疾病(NIDDK),TrialNet的赞助商。“这些结果对于患有这种疾病的亲属,尤其是有这种疾病的亲属的年轻人具有重要意义,因为这些人可能处于高风险并且可以从早期筛查和治疗中获益。”

当免疫系统的T细胞错误地破坏身体自身产生胰岛素的β细胞时,就会发生1型糖尿病。需要胰岛素将葡萄糖转化为能量。Teplizumab靶向T细胞以减轻β细胞的破坏。

美国国立卫生研究院资助的以前的临床研究发现,特普利珠单抗可以有效减缓最近发病的临床1型糖尿病患者的β细胞损失,但这种药物从未在没有临床疾病的人身上进行过测试,“Kevan C. Herold说。该研究的主要作者,耶鲁大学医学博士。“我们希望看到早期干预是否会对那些高风险但尚未出现1型糖尿病症状的人有益。”

在给药后的第一年,该药物的作用最大,当时41%的参与者患有临床糖尿病,主要是安慰剂组。许多因素,包括年龄,可能有助于teplizumab延迟临床疾病的能力,因为已知有风险的儿童和青少年比成人更快地进展为1型糖尿病。1型糖尿病的快速进展与高度活跃的免疫系统有关,这可能解释免疫系统调节药物如teplizumab的影响。

从试验中收集的其他数据可以帮助研究人员了解某些人对治疗的反应。对teplizumab有反应的参与者往往具有某些自身抗体和其他免疫系统特征。该研究小组还提醒说,该研究存在局限性,包括参与者数量少,缺乏种族多样性,以及所有参与者都是1型糖尿病患者的亲属,可能限制了广泛翻译研究的能力。

“虽然结果令人鼓舞,但还需要做更多的研究来解决试验的局限性,以及充分了解治疗的作用机制,长期疗效和安全性,”西班牙博士说。

“这项试验说明了数十年的1型糖尿病生物学研究如何能够产生对人们生活产生实际影响的有希望的治疗方法。我们非常高兴看到这项研究的下一步,”格里芬博士说。罗杰斯,NIDDK主任。“参与该计划的专职研究人员,志愿者和家庭可以做出这样的发现。”

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