生物科学门户网站
BIO1000.COM

基因在胚胎中修复 不会导致不必要的副作用

胚胎遗传物质的干预在伦理上具有很大的争议性。然而,研究人员现在已经在种系中进行了另一次这样的干预。使用基因剪刀Crispr / Cas9,他们纠正了导致遗传性心脏病的基因缺陷。因为实际的修复是由受精卵本身进行的,所以这种方法证明非常有效并且几乎不会导致不必要的副作用。然而,研究人员还强调,在将其投入实际使用之前,仍有一些技术和道德障碍需要克服。

Genscher Crispr / Cas9被认为是最有前途的基因工程新工具之一。由于这种方法,遗传物质中比以前更简单和更有针对性的干预是可能的。使用三个简单的组件,通用工具找到任何所需的DNA位点。甚至点突变也可以准确地纠正基因剪刀 - 并且显着减少了不必要的副作用,例如在目标区域外插入基因片段。研究人员CRISPR / Cas9现在已经成功用于修复那些负责人血细胞中镰状细胞贫血基因缺陷,他们也纠正了老年痴呆症的突变,促进杜氏肌营养不良症的基因缺陷。但是:

干预种系

然而,包括德国在内的许多国家都禁止对受精卵母细胞或胚胎进行基因修复。原因是:如果这些细胞的遗传物质发生了变化,那么这不仅影响了这个人的所有细胞和组织,而且影响了他所有的后代。由于高风险,但也存在滥用的可能性,例如,对于“设计师婴儿”而言,这种基因干预在道德上具有很大的争议性。但在另一边只是这种可持续的干预措施也可以起到有益的:它可以防止由该缺陷在一个单一的显性基因引起的遗传性疾病继续继承受灾家庭代代相传。除其他外,允许在中国等一些国家和美国某些条件下对种系进行干预。在中国,研究人员在2016年对人类胚胎进行了第一次基因修复,尽管成功率极低。

由波特兰俄勒冈健康与科学大学的Hong Ma领导的国际研究团队取得了更大的成功。他们第一次纠正了人类胚胎中的遗传缺陷,导致了所谓的肥厚性心肌病(HCM)。这种显性遗传性心脏病影响500人中的一人,并且在早期导致心律紊乱,并且在极端情况下导致突发性心力衰竭和死亡。它尚不可治愈,只有症状​​可以治疗。在大约40%的病例中,遗传性疾病是由第11条染色体上的MYBPC3基因突变引起的。如果有关人员从他的父母之一继承了有缺陷的基因拷贝以便与他一起引发疾病就足够了。

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。