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推动使用斑马鱼治疗脊髓损伤的新药物的发现

由Instituto de Medicina Molecular(iMM;葡萄牙里斯本)首席研究员LeonorSaúde领导的一个研究小组与Technophage,SA公司合作,设计了一个简单有效的平台,利用斑马鱼发现和鉴定新药治疗脊髓病变。这项研究于本周发表在科学报告的开放获取中,是使用这种斑马鱼平台的概念验证,结合药物再利用,有可能加速从发现到诊所的翻译期。

脊髓损伤可能会产生破坏性后果,因为它们对于日常活动(例如步行)非常重要,但也因为不能再生而导致永久性残疾。这些病变是一种复杂的临床病症,目前的治疗方案在神经功能恢复方面的成功有限。“对于显着的功能恢复,由于脊髓病变的复杂性,很可能需要针对多个靶标的不同疗法”开始解释LeonorSaúde,“通过这项工作我们已经证明,使用斑马鱼,我们可以加速发现新的脊髓病变治疗靶点“。

“在这里,我们设计了一个简单而有效的平台,可以测试大量分子,并根据它们加速斑马鱼脊髓再生的能力进行选择。我们的平台由斑马鱼幼虫的脊髓横断模型组成。我们测试不同的治疗方案,并通过幼虫运动功能随时间评估其功效“,博士生和本文第一作者Diana Chapela解释说。研究人员通过测试进入脊髓损伤临床试验的分子,即利鲁唑,米诺环素和D-环丝氨酸,验证了该平台。结果表明,这些药物还可以加速斑马鱼脊髓的再生。

“然后我们在我们的斑马鱼平台上测试了超过100种已被食品和药物管理局(FDA)批准用于其他条件的分子,并确定了一种在斑马鱼幼虫中具有运动恢复特性的分子,即传明酸”,LeonorSaúde说。接下来,在啮齿动物的脊髓损伤模型中测试该药物的功效。研究人员补充说:“我们的研究结果表明,这种分子是抗纤维蛋白溶解剂,具有改善脊髓损伤哺乳动物运动功能的能力。”

这些有希望的结果表明,该平台具有很高的潜力,“结合药物再利用,有可能促进人类脊髓损伤的新疗法的快速转化,”LeonorSaúde说。

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