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现在治疗失明的可能性很大

临床前研究的进展现在正被转化为创新的失明临床解决方案,这是在科学转化医学十周年系列中发表的一篇综述。

由JoséSahel,Jean Bennett和Botond Roska撰写的综述总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略,这些策略非常令人鼓舞。评测总结

基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失并导致接近正常的视觉结果。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因治疗确认了双等位RPE65突变,为世界范围内其他疾病的30多个基因替代试验铺平了道路,例如临床III期的choroideremia,achromatopsia和Leber遗传性视神经病变。

基因独立策略旨在用广谱视网膜营养不良的神经保护剂预防或减缓感光细胞的进行性退化。神经保护策略,特别是保存锥体的策略,是治疗正在进行感光细胞变性的疾病的最佳方法。

干细胞疗法,光遗传学疗法和视网膜假体用于在视网膜变性的后期恢复视力。这些方法可以独立于因果突变而应用,并且有望在盲人患者中恢复低视力。用于替代退化细胞以恢复视力的干细胞疗法正在开发或临床评估广泛的视网膜退行性病症,例如年龄相关性黄斑的“非新生血管”形式(与光感受器和RPE细胞的逐渐丧失相关)变性(AMD),用于遗传性视网膜营养不良(IRDs)和视网膜色素上皮(RPE)替代。

使用电极阵列或光遗传学的脑机接口技术可以刺激视网膜下游的视觉通路。初级视皮层的电刺激是目前临床试验中的一种可能情况。

光遗传学治疗通过在剩余的内部视网膜细胞中表达编码光激活通道或泵的光激素使细胞对光敏感。它可用于使退化的视网膜重新敏化为可见光,而不依赖于引起感光细胞损失的突变。

在光感受器细胞丧失后,视网膜假体能够在双极或神经节细胞水平重新激活剩余的视网膜回路。视网膜前视网膜和视网膜下植入物均能够刺激光敏感的退化视网膜并恢复盲人的局部视力。

加速眼科治疗的发展

特殊的特性使眼睛特别适合诊断和治疗探索:容易进入,体积小,内部分区高,细胞群稳定。眼睛的光学透明度允许通过高分辨率成像直接可视化并精确评估疾病阶段和对治疗的反应。眼睛的相对免疫特权,尤其是视网膜下空间,减少了对注射载体和基因产物的不良反应。然而,眼科学的进步与增加对视觉系统的形态和功能的理解有着内在的联系。

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